Étude de phase I/II, en ouvert et multicentrique visant à évaluer la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité de l’alectinib chez les patients pédiatriques présentant des tumeurs solides ou du SNC avec un réarrangement du gène ALK pour lesquelles un traitement antérieur s’est avéré inefficace ou pour lesquelles il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible

Comment se déroule l’étude clinique GO42286 I-MATRIX ?

Cette étude clinique inclut des enfants et des adolescents âgés de 18 ans au maximum, présentant une tumeur solide ou une tumeur cérébrale avec une modification spécifique du gène ALK appelée réarrangement. Ils doivent également avoir reçu un traitement qui s’est avéré inefficace ou pour laquelle il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible.

L’essai est divisé en trois parties. Dans la Partie 1, le but de l’essai est de déterminer la dose adaptée d’alectinib pour les enfants et les adolescents en atteignant l’exposition observée dans la population adulte. La dose définie dans la Partie 1 sera étudiée dans la Partie 2 de l’essai sur des patients nouvellement inclus afin de déterminer dans quelle mesure elle fonctionne et elle est sans danger pour les enfants et les adolescents. S’il est obtenu suffisamment de réponses objectives au traitement, d’autres enfants ou adolescents participeront à l’étude dans une phase supplémentaire appelée la Partie 3. 
 

Comment participer à cette étude clinique ?

Pour participer à cette étude, vous (ou votre enfant) devez être âgé(e) de moins de 18 ans et présenter une tumeur solide ou cérébrale avec un réarrangement du gène ALK. Vous (ou votre enfant) devez également avoir reçu un traitement qui s’est avéré inefficace ou pour laquelle il n’y a pas de traitement satisfaisant disponible.

Vous (ou votre enfant) ne devez pas avoir de problème intestinal qui empêcherait l’absorption des médicaments pris par voie orale. Vous (ou votre enfant) ne devez pas non plus avoir pris précédemment de médicaments agissant contre le réarrangement du gène ALK. Pour participer à l’étude, il ne faut pas être enceinte ou allaiter, ni avoir pris certains médicaments au cours d’une période donnée.

Si vous pensez que vous (ou votre enfant) pouvez répondre aux critères de participation de cette étude, nous vous encourageons à en parler à votre médecin.

Si votre médecin pense que vous (ou votre enfant) pouvez participer à cette étude, il pourra vous adresser au médecin du centre de l’étude le plus proche. Le médecin de l’étude fournira toutes les informations dont vous aurez besoin pour prendre votre décision quant à une éventuelle participation à l’étude. Vous trouverez la liste de tous les centres où se déroule l’étude en France en cliquant sur « Où trouver les centres participant à cette étude clinique » en haut de cette page.

Avant de commencer l’étude, vous serez informé(e) :

• des éventuels risques et bénéfices associés aux traitements
• des procédures de l’étude
• des autres alternatives thérapeutiques actuellement disponibles afin que vous puissiez décider si vous souhaitez toujours y participer.

Un certain nombre d’examens et de procédures complémentaires seront effectués pour s’assurer que vous (ou votre enfant) êtes en mesure de participer à cette étude. Certaines de ces procédures peuvent déjà faire partie de la prise en charge habituelle de la maladie. Elles peuvent être effectuées même si vous (votre enfant) ne participez pas à l’étude clinique.

Durant la participation à l’étude clinique, les hommes et femmes en âge de procréer devront soit ne pas avoir de rapports hétérosexuels, soit utiliser des méthodes de contraception efficaces pour des raisons de sécurité.
 

Quel est le traitement pour cette étude clinique ?

Les personnes participant à cette étude clinique recevront l’alectinib sous la forme d’une gélule à prendre par voie orale deux fois par jour (le matin et le soir) avec des aliments. Pour les patients ayant des difficultés à avaler les gélules entières, l’alectinib peut être donné sous la forme d’une suspension à boire ou, dans certaines circonstances, administré par une sonde, c’est-à-dire un tube introduit dans le nez ou à travers la peau et allant directement dans l’estomac.

Partie 1

Si vous (ou votre enfant) entrez dans l’essai pendant la Partie 1, vous (ou votre enfant) prendrez l’alectinib deux fois par jour. La dose pourra être modifiée par les médecins qui surveilleront la concentration du médicament dans le sang pendant la période de traitement.

À la fin de la Partie 1, les médecins auront déterminé la dose d’alectinib devant être prise par les patients dans les Parties 2 et 3.

Parties 2 et 3

Si vous (ou votre enfant) entrez dans l’essai pendant la Partie 2 ou 3, la dose d’alectinib sera déterminée en fonction de l’âge et du poids, et des résultats de la Partie 1. Le traitement sera à prendre deux fois par jour.
 

Quelle sera la fréquence des rendez-vous médicaux de suivi, et pendant combien de temps ? 

Vous (ou votre enfant) recevrez l’alectinib pendant une durée pouvant aller jusqu’à 5 ans, mais il est possible que la durée de la prise du traitement soit plus longue. Vous serez libre d’arrêter ce traitement à tout moment. Pendant le traitement, la tumeur sera examinée par imagerie toutes les 8 à 12 semaines afin de savoir comment vous (ou votre enfant) répondez au traitement. D’autres examens seront réalisés régulièrement pour savoir si le traitement présente des effets indésirables. Après l’arrêt du traitement par alectinib, vous (ou votre enfant) serez vu(e) par un médecin à l’hôpital dans les 28 jours et il pourra être demandé de revenir pour des visites de suivi supplémentaires ou d’être contacté(e) par téléphone environ tous les 3 mois.

Que se passe-t-il s’il n’est pas possible de participer à cette étude clinique ?

Si cette étude clinique n’est pas appropriée pour vous (ou votre enfant), il ne vous sera pas possible d’y participer.

Dans ce cas, votre médecin pourra vous proposer un autre traitement ou une autre étude clinique adaptée à votre situation. Vous continuerez à bénéficier pleinement de ses compétences pour la prise en charge de la maladie.

Pour toute information complémentaire sur cette étude, veuillez vous reporter à l’onglet « Pour les professionnels de santé » sur cette page ou suivre ce lien vers le site ClinicalTrials.gov : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT04774718.

Identifiant de l’étude : NCT04774718