Étude de phase III, en ouvert, multicentrique, à bras unique, visant à évaluer la sécurité d'emploi et l’utilisation d’un dispositif d'injection portable pour l’administration sous-cutanée à domicile d’ocrelizumab chez des patients atteints de sclérose en plaques

1. Pourquoi cet essai clinique est-il nécessaire ?

La sclérose en plaques (SEP) est une maladie dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur la  gaine protectrice des fibres nerveuses (appelée myéline) dans le cerveau et la moelle épinière. Cette atteinte perturbe la transmission des messages nerveux, ce qui entraîne des problèmes de communication entre le cerveau et le reste de l’organisme. Le système immunitaire est le système de défense naturel de l’organisme, qui le protège contre les substances étrangères ou nocives telles que les bactéries et les virus. Dans la SEP, ce système de défense ne fonctionne plus correctement. La SEP peut se présenter sous différentes formes : être une sclérose en plaques récurrente (SEP-R), ou une sclérose en plaques primaire progressive (SEP-PP). La SEP-R est caractérisée par des épisodes où des symptômes nouveaux apparaissent ou des symptômes existants s’aggravent (poussée) suivies d’une période de récupération partielle ou complète (rémission). Quelques symptômes peuvent être présents pendant la rémission. Avec la SEP-PP, les symptômes et le handicap s’installent progressivement. Il n’y a pas de période de poussée ou de rémission.  
Les traitements actuellement disponibles contre la SEP présentent certaines limites. Dans certains cas, ils  peuvent être contraignants, notamment en raison de la fréquence des prises ou du mode d’administration.  Par exemple, certains traitements peuvent prendre plusieurs heures à être administrés. C’est pourquoi le  développement de nouvelles options de traitement, notamment avec des modes d’administration plus  pratiques, est nécessaire.  

Cette étude teste une nouvelle formulation d’un médicament appelé ocrelizumab et une nouvelle façon de  l’administrer sous forme d’injection au niveau de l'abdomen. Cette formulation est en cours de  développement.  

Ocrelizumab est autorisé pour le traitement de la SEP par injection dans une veine (perfusion intraveineuse)  ou par injection sous la peau (injection sous-cutanée). Dans cette étude, une nouvelle formulation par  injection sous la peau sera testée. Cette nouvelle formulation d’ocrelizumab est un médicament  expérimental. Cela signifie que les autorités de santé (la Food and Drug Administration des États-Unis et  l’Agence européenne des médicaments) n’ont pas encore autorisé la nouvelle formulation d’ocrelizumab  dans le traitement de la SEP.  

Cette étude vise à déterminer si les personnes atteintes de SEP ou leurs aidants peuvent administrer  ocrelizumab à domicile en toute sécurité à l’aide d’un auto-injecteur portable. L’injection sous-cutanée sera  administrée dans la région de l’abdomen. 

2. Qui peut participer à cet essai clinique ?  

Les personnes (hommes/femmes) âgées de 18 à 65 ans atteintes de SEP (SEP-R ou SEP-PP) peuvent  participer à l’étude si elles sont déjà traitées par ocrelizumab et si elles sont disposées à effectuer les injections à domicile, qui peuvent être administrées par elles-mêmes ou par un aidant.
Les personnes ne peuvent pas participer à cette étude si elles n’ont pas d’accès régulier à un téléphone. 

Comme cette étude implique de prendre des médicaments à domicile, les participant(e)s doivent vivre dans  une région où il est facile d’avoir accès à des services médicaux si nécessaire. Les personnes enceintes, celles qui prévoient de débuter une grossesse ou qui allaitent, ne peuvent pas participer à l’étude.

3. Comment se déroule cet essai clinique ?  

Les participant(e)s potentiel(le)s feront l’objet d’une sélection afin de vérifier s’ils sont en mesure de participer  à cette étude. La période de sélection aura lieu dans les 4 semaines avant le début du traitement.  

Les participant(e)s ont le droit d’arrêter le médicament à l’étude et de quitter l’étude à tout moment.  

• Les premiers participants effectueront leur première injection à la clinique avant que l’administration à  domicile ne soit autorisée pour tous les participants à l’étude. Cela permet de s’assurer que l’injection  à domicile ne présente aucun danger pour tous les participant(e)s ou leurs aidants. Si l’administration  à domicile est autorisée, les participant(e)s qui ont effectué leur première injection à la clinique ou  leurs aidants effectueront les injections suivantes à domicile.  
• Les autres participant(e)s ou leurs aidants effectueront toutes les injections à domicile.  

Il s’agit d’une étude en ouvert. Cela signifie que toutes les personnes concernées, y compris le/la participant(e),  son aidant et le médecin investigateur, connaîtront le traitement à l’étude qui a été administré au participant/à la participante.  

Pendant cette étude, le médecin investigateur verra les participant(e)s tous les 6 mois. Le médecin surveillera  les éventuels effets indésirables que peuvent présenter les participant(e)s. Ils recevront également des appels  téléphoniques de suivi et des visites du médecin investigateur pour vérifier leur bien-être après l’injection à  domicile. Les participant(e)s passeront une visite de suivi 6 mois après la fin du médicament à l’étude, au  cours de laquelle le médecin investigateur vérifiera le bien-être des participant(e)s. La durée totale de la  participation à l’étude sera d’environ 1 an et demi. Les participant(e)s ont le droit d’arrêter le médicament à  l’étude et de quitter l’étude à tout moment.

4. Quels sont les principaux résultats évalués dans cet essai clinique ? 

Les principaux résultats évalués dans l’étude pour déterminer l’efficacité du médicament sont le nombre de  participant(e)s capables d’effectuer leur première injection à l’aide d'un dispositif d'injection portable, soit par  eux-mêmes, soit avec l’aide d’un aidant.  

D’autres résultats principaux évalués dans l’étude comprennent le nombre et les types d’effets indésirables,  ainsi que les résultats d’autres évaluations de l’innocuité.  

5. Y a-t-il des risques ou des bénéfices à participer à cet essai clinique ?

Nous ignorons si la participation à l’étude aidera ou non les participant(e)s à se sentir mieux. Cependant, les  données recueillies dans le cadre de l’étude pourront aider d’autres personnes atteintes d’une pathologie  similaire à l’avenir.  

Il est possible que l’on ne sache pas complètement, au moment de l’étude, dans quelle mesure le  médicament à l’étude est sûr et efficace. Cette étude comporte certains risques pour les participant(e)s.  Toutefois, ces risques ne sont généralement pas plus importants que ceux liés aux soins médicaux habituels  ou à l’évolution naturelle de la maladie. Les personnes qui souhaitent participer seront informées des risques  et bénéfices, ainsi que des examens ou analyses supplémentaires qui pourraient être nécessaires. Tous les  détails de l’étude seront décrits dans la note d’information et le formulaire de consentement éclairé. Cela  inclut des informations sur les effets possibles et d’autres options thérapeutiques.

Risques associés aux médicaments et au dispositif à l’étude
Les participant(e)s peuvent présenter des effets indésirables des médicaments et des dispositifs utilisés dans  cette étude. Ces effets indésirables pourraient être légers à graves, voire engager le pronostic vital, et  pourraient varier d’une personne à l’autre. Pendant cette étude, les participant(e)s subiront des bilans de santé réguliers afin de détecter d’éventuels effets indésirables.

Ocrelizumab pour une administration sous la peau.
Les participant(e)s seront informé(e)s des effets indésirables connus de l’ocrelizumab et des effets indésirables possibles sur la base d’études menées chez l’être humain et en laboratoire ou des connaissances acquises sur des médicaments similaires. Les effets indésirables connus comprennent des réactions à l’injection (dont rougeurs, démangeaisons, gonflement, maux de tête) et des infections respiratoires (dont rhume, infection des sinus, inflammation des amygdales, mal de gorge ou grippe). Le médicament à l’étude pourrait nuire à la capacité du système immunitaire des participant(e)s à combattre une nouvelle infection.  

Le médicament à l’étude pourrait être nocif pour un bébé à naître. Les femmes doivent prendre des  précautions pour éviter d’exposer un bébé à naître au médicament à l’étude.  

Dispositif d'injection portable 
Les participant(e)s seront informé(e)s de tout effet indésirable connu du dispositif d'injection portable et, le  cas échéant, des effets indésirables potentiels sur la base d’études menées chez l’être humain et en  laboratoire ou des connaissances acquises sur des dispositifs similaires.