1. Pourquoi cette étude est-elle nécessaire ?

La polyarthrite rhumatoïde (PR) est une maladie auto-immune et inflammatoire, ce qui signifie que le système immunitaire attaque par erreur les cellules saines de l’organisme. Elle provoque un gonflement douloureux dans les parties affectées du corps. La PR attaque principalement les articulations, généralement de nombreuses articulations à la fois. Il existe plusieurs médicaments qui peuvent aider à traiter la PR. Certains, appelés inhibiteurs du TNF, inhibent une protéine responsable de l’inflammation. 
D’autres sont appelés inhibiteurs de JAK ; ils inhibent certains signaux dans l’organisme à l’origine de l’inflammation. Mais ces traitements ne sont pas efficaces chez tous les patients et certaines personnes ne peuvent pas les tolérer. De nouvelles options thérapeutiques sont donc nécessaires pour aider un plus grand nombre de personnes et garder la maladie sous contrôle pendant plus longtemps.

Cette étude évalue un médicament appelé RO7790121. Il est en cours de développement pour traiter la PR modérée à sévère.

Le RO7790121 est un médicament expérimental. Cela signifie que les autorités de santé (comme la Food and Drug Administration des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments) n’ont pas autorisé le RO7790121 pour le traitement de la PR.

Cette étude vise à comparer les effets du RO7790121 à ceux d’un médicament non actif (placebo) et à vérifier dans quelle mesure il est sûr chez les personnes atteintes de PR modérée à sévère.

2. Qui peut participer à l’étude ?

Les personnes (hommes et femmes) âgées de 18 ans ou plus et atteintes de PR modérée à sévère peuvent participer à l’étude. Sont également admissibles à l’étude les personnes chez qui des traitements antérieurs, tels que les inhibiteurs du TNF ou de JAK, n’ont pas été efficaces ou qui ne peuvent pas recevoir ces traitements.

Les personnes peuvent ne pas être admissibles à cette étude si deux traitements antérieurs ou plus (par ex., inhibiteurs du TNF ou de JAK) n’ont pas été efficaces. Elles peuvent également être exclues si elles présentent d’autres maladies articulaires, certaines infections ou d’autres affections affaiblissant le système immunitaire.

Les femmes enceintes ou qui allaitent actuellement ne peuvent pas participer à l’étude.

3. Comment se déroule cette étude ?

Les personnes feront l’objet d’une sélection afin de vérifier si elles sont en mesure de participer à cette étude. La période de sélection commencera 28 jours avant le début du traitement.

Toute personne admise à cette étude sera placée dans un groupe de manière aléatoire (comme si l’on tirait à pile ou face) et recevra soit le RO7790121, soit le placebo, sous forme d’injection sous la peau (injection sous-cutanée). Au début, les injections seront fréquentes, puis moins fréquentes au fur et à mesure que l’étude progresse. Le groupe recevant le placebo commencera à recevoir le RO7790121 à mi-chemin au cours de l’étude. Les participants auront une probabilité plus élevée d’être placés dans le groupe traité par le médicament à l’étude, RO7790121, que dans le groupe placebo.

Il s’agit d’une étude « contrôlée par placebo ». Cela signifie que les participants sont placés soit dans un groupe qui recevra un médicament, soit dans un groupe qui recevra un « placebo » (un médicament qui ne contient pas de principe actif mais qui a la même apparence et qui est pris de la même manière que le médicament à l’étude). La comparaison des résultats dans les différents groupes aide les chercheurs à savoir si les changements observés résultent de l’administration du médicament à l’étude ou s’ils se sont produits par hasard.

Il s’agit d’une étude en double aveugle. Cela signifie que ni les participants à l’étude, ni l’équipe qui la conduit ne sauront quel traitement est administré jusqu’à la fin de l’étude. Cela permet de s’assurer que les résultats du traitement ne sont pas influencés par ce que les personnes attendent du traitement reçu.

Cependant, si la sécurité des participants est à risque, le médecin investigateur pourra savoir à quel groupe ils ont été affectés.

Au cours de cette étude, le médecin investigateur verra régulièrement les participants. Il déterminera l’efficacité du traitement et surveillera les effets indésirables que pourraient présenter les participants. Les participants auront une visite de suivi après avoir terminé le traitement à l’étude. En fonction de cette visite, ils pourraient avoir l’option de continuer à prendre le RO7790121 dans le cadre d’une étude à long terme (étude d’extension). Si le participant ne rejoint pas l’étude à long terme, il aura tout de même une visite de suivi sur la sécurité d’emploi après avoir terminé le traitement à l’étude. Le médecin de l’étude contrôlera le bien-être des participants. La durée totale de la participation à l’étude sera de moins d’un an. Les participants ont le droit d’arrêter le traitement à l’étude et de quitter l’étude à tout moment, s’ils le souhaitent.

4. Quels sont les principaux résultats mesurés dans cette étude ?

Les principaux résultats mesurés dans l’étude afin d’évaluer l’efficacité du médicament sont les variations du score DAS28-CRP. Ce score permet de voir dans quelle mesure la PR est active. Ce score est basé sur le nombre d’articulations enflées ou douloureuses, sur la façon dont les médecins investigateurs et les participants évaluent la sévérité de la polyarthrite et sur le taux de protéine C réactive (une substance présente dans le sang qui indique une inflammation).

Parmi les autres résultats clés mesurés dans le cadre de l’étude figurent :

• Le nombre de participants présentant une amélioration de 20 %, de 50 % et de 70 % des symptômes de PR pendant l’étude
• Le nombre et la sévérité des effets indésirables
• Comment le RO7790121 atteint les différentes parties de l’organisme, et comment l’organisme le modifie et l’élimine

5. La participation à cette étude comporte-t-elle des risques ou des bénéfices ?

Nous ignorons si la participation à l’étude aidera ou non les participants à se sentir mieux. Les informations recueillies dans le cadre de l’étude pourraient aider d’autres personnes atteintes d’affections similaires à l’avenir.

Au moment de l’étude, il est possible que l’on ne connaisse pas entièrement l’efficacité et la sécurité d’emploi du traitement à l’étude. L’étude comporte certains risques pour le participant. Toutefois, ces risques ne sont généralement pas plus importants que ceux liés aux soins médicaux de routine ou à l’évolution naturelle de la maladie. Les personnes qui souhaitent participer seront informées des risques et des bénéfices, ainsi que des procédures ou examens supplémentaires qu’elles pourraient avoir à subir. Tous les détails de l’étude seront décrits dans un formulaire de consentement éclairé. Ce document contient notamment des informations sur les effets possibles et les autres options de traitement.

Risques associés au médicament de l’étude

Les participants pourraient présenter des effets indésirables liés au médicament utilisé dans cette étude. Ces effets indésirables peuvent être légers à sévères, voire menacer le pronostic vital ; ils varient d’une personne à l’autre. Pendant cette étude, les participants feront régulièrement l’objet de bilans de santé afin de détecter d’éventuels effets indésirables.

RO7790121

Le RO7790121 a fait l’objet de tests limités dans la population générale et n’a pas été testé chez les personnes atteintes de PR. Par conséquent, les effets indésirables de ce médicament ne sont pas connus à l’heure actuelle. Les participants seront informés des effets indésirables possibles sur la base d’études de laboratoire ou des connaissances acquises sur des médicaments similaires. Cela comprend une réaction de la peau là où elle a été piquée avec une aiguille pour administrer un traitement. Les symptômes de cette réaction peuvent inclure des marques mauve foncé (bleus), une sensation de chaleur, une sensation de brûlure, des picotements, une rougeur, une douleur, des démangeaisons ou un gonflement autour du site d’injection. Il existe également un risque de réaction allergique très grave pouvant provoquer l’arrêt de la respiration (anaphylaxie).

Le médicament à l’étude pourrait être nocif pour un enfant à naître. Les femmes et les hommes doivent prendre des précautions afin d’éviter d’exposer un bébé à naître au traitement à l’étude.