Étude multicentrique de phase IIa, en ouvert, de 12 semaines, visant à évaluer la pharmacocinétique et la sécurité d’emploi et apportant la démonstration du mode d’action de l’alogabat chez les enfants et les adolescents âgés de 5 à 17 ans présentant un syndrome d’Angelman (SA) avec une délétion génétique

Il s’agit d’une étude de phase IIa en deux parties, multicentrique, en ouvert, d’une durée de 12 semaines. Jusqu’à 56 participants atteints de syndrome d’Angelman avec délétion âgés de 5 à 17 ans (inclus) seront inclus dans l’étude.