Étude de phase III, multicentrique, à un bras, destinée à évaluer l’efficacité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du crovalimab chez des patients pédiatriques présentant un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Comment se déroule l’étude clinique COMMUTE-p ?

Cette étude clinique recrute des patients présentant une maladie d’un type particulier, dénommée syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Pour y participer, vous devez être âgé(e) de moins de 18 ans et présenter un diagnostic de SHUa.

L’objectif de cette étude clinique est de déterminer dans quelle mesure le crovalimab est sûr et efficace, et de comprendre la manière dont votre organisme va transformer ce médicament.

Comment puis-je participer à cette étude clinique ?

Pour participer à cette étude, vous devez être âgé(e) de moins de 18 ans (les nourrissons doivent être âgés d’au moins 28 jours et peser au moins 5 kg). Vous devez également être à jour de certaines vaccinations.

Vous ne devez pas présenter d’antécédents de maladie rénale ou d’autres affections, à l’exception du SHUa, qui auraient pour conséquence que vos reins ne fonctionnent pas aussi bien qu’ils le devraient. Vous ne pourrez pas participer à cette étude si vous avez reçu une transplantation d’organes (autres que le rein), un traitement par dialyse pendant plus de quatre semaines, si vous présentez certaines autres affections médicales ou selon les autres traitements que vous avez reçus.

Si vous ou votre parent/aidant pensez que cette étude clinique peut être adaptée à votre situation, nous vous encourageons à parler à votre médecin.

Si votre médecin pense que vous pouvez participer à cette étude, il pourra vous adresser au médecin du centre de l’étude le plus proche. Le médecin de l’étude vous fournira toutes les informations dont vous aurez besoin pour prendre votre décision quant à votre éventuelle participation à l’étude. Vous trouverez la liste de tous les centres où se déroule l’étude en France en cliquant sur « Où trouver les centres participant à cette étude clinique » en haut de cette page.

Avant de commencer l’étude, vous et votre parent/aidant serez informé(e)s :

• des éventuels risques et bénéfices associés aux traitements
• des procédures de l’étude*
• des autres alternatives thérapeutiques actuellement disponibles afin que vous puissiez décider si vous souhaitez toujours y participer.

Un certain nombre d’examens et de procédures complémentaires seront effectués pour s’assurer que vous êtes en mesure de participer à cette étude. Certaines de ces procédures peuvent déjà faire partie de la prise en charge habituelle de votre maladie. Elles peuvent être effectuées même si vous ne participez pas à l’étude clinique.
Si certains de ces examens ont été réalisés récemment, il se peut que vous n’ayez pas besoin de les effectuer à nouveau.

Durant la participation à l’étude clinique, les patientes adolescentes (si vous n’êtes actuellement pas enceinte mais si vous pouvez le devenir) devront soit ne pas avoir de rapports hétérosexuels, soit utiliser des méthodes de contraception efficaces pour des raisons de sécurité.

Quel traitement recevrais-je si je décide de participer à cette étude clinique ?

Toutes les personnes participant à cette étude clinique recevront le crovalimab. Le traitement par le crovalimab sera divisé en deux parties : une série de doses de charge et des doses d’entretien (pendant au moins 24 semaines), mais les quantités et les schémas d’administration varieront en fonction du poids de chaque patient.

Chez les patients pesant au minimum 12 kg, le crovalimab sera administré sous forme de perfusion intraveineuse le Jour 1, et par injection sous la peau le Jour 2 au cours de la Semaine 1 de la série de doses de charge. Au cours des Semaines 2, 3 et 4, le crovalimab sera administré sous forme d’injection sous la peau une fois par semaine.

Après cela, pour les doses d’entretien (commençant à partir de la Semaine 5), le crovalimab sera administré sous forme d’injection sous la peau toutes les deux ou quatre semaines (en fonction du poids du patient) jusqu’à la fin de l’étude clinique.

Chez les patients pesant moins de 12 kg, le crovalimab sera administré sous forme de perfusion intraveineuse le Jour 1 de la série de doses de charge. Le lendemain, le crovalimab sera administré sous forme d’injection sous la peau. Les doses d’entretien de crovalimab seront ensuite administrées toutes les deux semaines sous forme d’injections sous la peau, à partir de la Semaine 3.

Quelle sera la fréquence des rendez-vous médicaux de suivi, et pendant combien de temps ?

Vous recevrez le crovalimab pendant au moins 24 semaines. Toutefois, vous pourrez continuer plus longtemps si vous-même et votre médecin considérez que ce traitement vous apporte un effet bénéfique. Vous êtes libre d’interrompre ce traitement à tout moment.

Au cours des cinq premières semaines de traitement, vous devrez vous rendre à l’hôpital, afin que le médecin puisse vous indiquer, à vous-même et/ou à votre parent/aidant, comment administrer vos injections. Après cela, vous et/ou votre parent/aidant aurez la possibilité de vous administrer vous-même les injections si vous le préférez. Votre médecin continuera à vous voir ensuite régulièrement pendant et après le traitement.

Pendant le traitement, vous serez examiné(e) régulièrement par le médecin (une fois par semaine initialement, puis toutes les deux semaines, et enfin toutes les quatre semaines). Si vous continuez à prendre le crovalimab après les 24 premières semaines, le médecin de l’étude continuera à vous voir tous les quatre mois. Ces visites cliniques comprendront des contrôles afin de déterminer comment vous répondez au traitement, et si vous présentez des effets secondaires.

Que se passera-t-il si je ne suis pas en mesure de participer à cette étude clinique ?

Si cette étude clinique n’est pas appropriée pour vous, vous ne pourrez pas y participer. Dans ce cas, votre médecin pourra vous proposer un autre traitement ou une autre étude clinique adaptée à votre situation. Vous continuerez à bénéficier pleinement de ses compétences pour la prise en charge de votre maladie.

Pour toute information complémentaire sur cette étude, vous pouvez consulter l’onglet « Pour les professionnels de santé » sur cette page ou suivre ce lien vers le site ClinicalTrials.gov : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265

Identifiant de l’étude : NCT04958265

*Définitions

Recherche impliquant la personne humaine (RIPH) : Recherche organisée et pratiquée sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques et médicales ci-après dénommée « l’étude ou la recherche » dans la suite de ce document.

Procédure de l’étude : Examen (analyses de laboratoire, imagerie médicale…) requis dans le cadre d’une recherche impliquant la personne humaine dont la fréquence peut varier par rapport au soin courant.